臨床等效性檢驗(yàn)是臨床試驗(yàn)中評(píng)價(jià)新藥療效的一種方法，用于比較兩藥的療效是否相當(dāng)·它彌補(bǔ)了生物等效性評(píng)價(jià)的不足之處，目前已被推廣使用·本文論述了臨床等效性評(píng)價(jià)中等效界值確定方法、臨床終點(diǎn)的選取、試驗(yàn)設(shè)計(jì)、統(tǒng)計(jì)分析等一些關(guān)鍵性問(wèn)題，并分析了其研究現(xiàn)狀·這對(duì)于臨床等效性評(píng)價(jià)方法的正確應(yīng)用與發(fā)展有現(xiàn)實(shí)意義·

中文名

臨床等效

外文名

Clinical equivalent

定義

臨床等效性檢驗(yàn)是臨床試驗(yàn)中評(píng)價(jià)新藥療效的一種方法

重點(diǎn)

統(tǒng)計(jì)分析等一些關(guān)鍵性

優(yōu)點(diǎn)

彌補(bǔ)了生物等效性評(píng)價(jià)的不足之處

意義

應(yīng)用與發(fā)展有現(xiàn)實(shí)意義

功效

臨床試驗(yàn)中評(píng)價(jià)新藥療效

檢驗(yàn)方法

假設(shè)檢驗(yàn)（hypothesestesting）是基于一定的檢驗(yàn)假設(shè)進(jìn)行推斷的一類(lèi)方法。我們平時(shí)所做的絕大多數(shù)檢驗(yàn)假設(shè)為兩組相等的零假設(shè)，其統(tǒng)計(jì)推斷往往僅限于兩者的差別有無(wú)統(tǒng)計(jì)學(xué)意義，若P>α，意味著統(tǒng)計(jì)上“不能拒絕零假設(shè)”，但并非說(shuō)明零假設(shè)成立，更沒(méi)有理由說(shuō)兩組相等，因?yàn)闄z驗(yàn)的效能（poweroftest）未知；如P≤α，雖然可“拒絕零假設(shè)”，但也只能推斷兩者在統(tǒng)計(jì)上有差別，而不能評(píng)價(jià)差別的大小。這難以滿足臨床實(shí)際中需要評(píng)價(jià)療效差別的要求。為了能對(duì)非劣效性/等效性進(jìn)行推斷，需要建立有別于傳統(tǒng)的檢驗(yàn)假設(shè)[2,5,6]。為方便敘述，統(tǒng)一用如下符號(hào)作為組別或參數(shù)：

T=試驗(yàn)治療組，也泛指相應(yīng)組效應(yīng)的參數(shù)（均數(shù)或率）

S=標(biāo)準(zhǔn)治療組，即陽(yáng)性對(duì)照組，也泛指相應(yīng)組效應(yīng)的參數(shù)（均數(shù)或率）

δ=非劣效/等效界值。非劣效性試驗(yàn)用-δ，等效性試驗(yàn)用-δ和δ

2.1檢驗(yàn)假設(shè)的構(gòu)建和檢驗(yàn)用統(tǒng)計(jì)量無(wú)效假設(shè)（nullhypotheses）和備選假設(shè)（alternativehypotheses）分別用H0和Ha表示。以α作為總的檢驗(yàn)水準(zhǔn)。表1列舉了幾種不同情形下的檢驗(yàn)假設(shè)和檢驗(yàn)統(tǒng)計(jì)量計(jì)算的通用公式。

本表所示的檢驗(yàn)統(tǒng)計(jì)量假設(shè)數(shù)據(jù)來(lái)自大樣本，數(shù)據(jù)分布正常。其中d為T(mén)組樣本效應(yīng)值減去S組樣本效應(yīng)值的差值，即d=T-S，sd為d的標(biāo)準(zhǔn)誤。z為檢驗(yàn)統(tǒng)計(jì)量，服從標(biāo)準(zhǔn)正態(tài)分布。

結(jié)論的推斷

2.2.1非劣效性試驗(yàn)由于只進(jìn)行一次單側(cè)檢驗(yàn)（one_sidedtest），若P≤α,則H0被拒絕，可推論T非劣效于S；若P>α，則還不能下非劣效的結(jié)論。這里的α含義是，當(dāng)T比S療效差，其效應(yīng)差值實(shí)際上超過(guò)δ時(shí)，錯(cuò)誤地下T非劣效于S結(jié)論的概率。