標靶藥物是指體內(nèi)具有藥效功能并能被藥物作用的生物大分子，如某些蛋白質(zhì)和核酸等生物大分子。

靶標基因

那些編碼靶標蛋白的基因也被稱為靶標基因。事先確定靶向特定疾病有關(guān)的靶標分子是現(xiàn)代新藥開發(fā)的基礎(chǔ)。

考慮因素

選擇藥物作用靶標要考慮兩個方面：

1. 靶標的有效性，即靶標與疾病確實相關(guān)，并且通過調(diào)節(jié)靶標的生理活性能有效地改善疾病癥狀。

2. 靶標的副作用，如果對靶標的生理活性的調(diào)節(jié)不可避免地產(chǎn)生嚴重的副作用，那么將其選作藥物作用靶標是不合適的。

靶標發(fā)現(xiàn)流程

靶標發(fā)現(xiàn)與確證的一般流程：

1. 尋找疾病相關(guān)生物分子線索：利用基因組學(xué)、蛋白質(zhì)組學(xué)以及生物芯片技術(shù)獲取疾病相關(guān)的生物分子信息，并進行生物信息學(xué)分析，獲取線索。

2. 對相關(guān)的生物分子進行功能研究，以確定候選藥物作用靶標。

3. 候選藥物作用靶標，設(shè)計小分子化合物，在分子、細胞和整體動物水平上進行藥理學(xué)研究。

4. 驗證靶標的有效性。